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- 中国において優先審査指定を取得 -
アステラス製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長CEO：岡村 直樹、以下「アステラス製薬」）は、地図状萎縮（Geographic Atrophy：GA）を伴う加齢黄斑変性（Age-related Macular Degeneration：AMD）の治療薬として開発中のIZERVAY™（一般名：avacincaptad pegol、以下「ACP」）硝子体内注射液について、中国国家薬品監督管理局（National Medical Products Administration：NMPA）の医薬品評価センター（Center for Drug Evaluation：CDE）から新薬承認申請（New Drug Application：NDA）を受理した旨の通知を受領しました。ACPは、中国において優先審査（Priority Review）指定を取得しました。
GAは、進行したAMDの一病態であり、不可逆な視力低下を引き起こし、患者さんの自立やQOL（Quality of Life：生活の質）に大きな影響を及ぼす可能性があります1,2,3。中国では、約200万人が罹患していると推定されており、高齢化が進む中、新たな治療選択肢が求められています4。
NMPAによるNDAの受理は、GA患者さんにおける高いアンメットメディカルニーズに加え、グローバル臨床試験であるGATHER1およびGATHER2試験の結果に基づいたものです。これらの試験において、ACP投与群は、偽処置対照群と比較して、GA進行速度を統計学的に有意に抑制し、主要評価項目を達成しました5,6。ACPの投与後1年間のGA進行の平均速度は、GATHER1試験で35％、GATHER2で18％低下しました7。また、ACPによるGAの治療効果は投与後6カ月から観察され、GAの進行速度の抑制効果は、2年間にわたって持続することが確認されました8。両試験を通じて有害事象により治療を中止した率は低く、良好な安全性プロファイルを示しました5,6。
ACPは、GAを伴うAMDの治療薬として、米国、オーストラリア、マカオ、および日本*で承認されています。アステラス製薬は、ACPを一日も早く患者さんに提供し、アンメットメディカルニーズの高いGAを伴う萎縮型AMDの治療に貢献していきます。
本件によるアステラス製薬の業績への影響は、通期（2027年3月期）連結業績予想に織り込み済みです。
以上
*日本では、萎縮型加齢黄斑変性における地図状萎縮の進行抑制を効能・効果として条件付き制度適応による製造販売承認を取得
IZERVAYTM（avacincaptad pegol）について
IZERVAYTMは、補体因子C5阻害剤です。補体系の過剰な活性化とC5タンパク質は、地図状萎縮（GA）を伴う加齢黄斑変性（AMD）の発症や悪化、視力低下に重要な影響を及ぼすと考えられています9。IZERVAYTMは、C5タンパク質を標的とすることによって、網膜細胞の変性を引き起こす補体系の活性を低下させ、GAの進行を遅らせると考えられています7。
地図状萎縮（Geographic Atrophy：GA）について
GAは加齢黄斑変性（AMD）の進行期に発症し、患者さんの視力を不可逆的に低下させます。黄斑は網膜の中心部にあるわずかな領域で、中心視力をつかさどっています2,9,10。AMDが進行しGAが発症すると、黄斑部の網膜色素上皮細胞とその下部にある血管が失われ、網膜組織が著しく薄くなったり、萎縮したりします。AMDは、先進国において50歳以上の人における視力低下の主な原因となっています6。
GATHER試験について
ACPは、無作為化二重遮蔽偽処置対照多施設共同試験であるGATHER1 第II/III相試験およびGATHER2第III試験において、主要評価項目を達成しました。両試験では、GAを伴うAMD患者を対象に、ACPを毎月2 mgずつ硝子体内投与した場合の安全性と有効性を評価しました。両試験とも、最初の12カ月間は、毎月1回ACP 2 mgを投与される群と偽処置対照群に無作為に割り付けられました。GATHER1試験には286人、GATHER2試験には448人が組み入れられました。両試験の主要評価項目は、ベースライン、6カ月目、12カ月目の3時点における眼底自発蛍光で測定されたGA面積に基づくものでした。GATHER試験では、700人以上のGA患者を対象に安全性が評価されました。
GATHER2試験において、投与後12カ月以降、ACP投与群は毎月1 回ACPを投与される群（EM）（n=96）と2カ月に1 回ACPを投与される群（EOM）に再割り付けされました（n=93）。偽処置対照群は2 年目も偽処置を受け続けました（n=203）。ACPは、18カ月間のオープンラベル延長試験でも評価されました。本試験では、先にGATHER 2試験を完了したGAを伴うAMD患者が、ACPのEMまたはEOMからEMへ、あるいは偽処置からACPのEMへ、切り替えられました。
アステラス製薬株式会社について
アステラス製薬は、科学の進歩を患者さんの「価値」に変えることを目指すグローバルライフサイエンス企業です。私たちは、がんや、眼科・泌尿器疾患、免疫、ウィメンズヘルスなどの多様な領域において、革新的な治療法を提供しています。研究開発プログラムを通じて、アンメットメディカルニーズの高い疾患領域において新たなヘルスケアソリューションを開拓しています。
アステラス製薬の詳細については、www.astellas.comをご覧ください。
注意事項
このプレスリリースに記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。さまざまな要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、このプレスリリースに含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。
お問い合わせ先：
アステラス製薬株式会社
広報
TEL: 03-3244-3201
参考文献
1. Boyer DS, et al. The pathophysiology of geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration and the complement pathway as a therapeutic target. Retina. 2017;37(5):819-835.
2. Colijn JM, et al. Enlargement of Geographic Atrophy From First Diagnosis to End of Life. JAMA Ophthalmol. 2021;139(7):743-750.
3. Keenan TDL, Cukras CA, Chew EY. Age-Related Macular Degeneration: Epidemiology and Clinical Aspects. Adv Exp Med Biol. 2021;1256:1-31.
4. Wu J, et al. National, regional, and provincial prevalence of age-related macular degeneration in China in 2020: an updated systematic review and modelling study. J Glob Health. 2026;16:04062.
5. Khanani AM, et al. Efficacy and safety of avacincaptad pegol in patients with geographic atrophy (GATHER2): 12-month results from a randomised, double-masked, phase 3 trial. Lancet. 2023;402(10411):1449-1458.
6. Jaffe GJ, et al. C5 Inhibitor Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Due to Age-Related Macular Degeneration: A Randomized Pivotal Phase 2/3 Trial. Ophthalmology. 2021;128(4):576-586.
7. IZERVAY™ (avancincaptad pegol intravitreal solution) Prescribing Information. March 2025.
8. Khanani AM, et al. GATHER2: Two-Year Data. Presented at AAO 2023 127th Annual Meeting. San Francisco, CA. 11-03-2023 to 11-06-2023.
9. Desai D and Dugel PU. Complement cascade inhibition in geographic atrophy: a review. Eye. 2022;36(2):294–302.
10. Ayoub T and Patel N. Age-related macular degeneration. J R Soc Med. 2009;102(2):56-61.
