China news

MORPHO III期试验数据入选2023年欧洲血液学协会（EHA）新闻简报，在线上+线下大会上进行口头报告

探索结果显示，在有可检测残留疾病（MRD）的患者亚组中，无复发生存期（RFS）数据得到了改善

东京和美国马里兰州罗克维尔，2023年6月9日-安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：冈村直树，“安斯泰来”）和血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）今日公布了MORPHO III期临床试验数据，证实试验在FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)-内部串联重复（ITD）突变的急性髓系白血病（AML）患者的多个亚组（包括可检测的可测量残留疾病（MRD）患者亚组）取得良好结果。这些数据在德国法兰克福召开的2023年欧洲血液学协会（EHA）线上+线下大会的新闻简报上进行了分享，在6月11日进行口头报告。

MORPHO III期试验评估了吉瑞替尼作为FLT3-ITD AML患者异基因造血干细胞移植（HSCT）后的维持治疗的效果，从整个队列看，试验数据并未显示出具有统计学意义的无复发生存期（RFS）改善（与安慰剂相比，吉瑞替尼的风险比【HR】为0.68；P=0.0518）。然而，与未检测到MRD患者相比（风险比：1.213；95%CI，0.616-2.387；标称P值=0.575），在可检测到MRD患者亚组中，患者RFS有临床改善（吉瑞替尼【72.4%】对比安慰剂【57.4%】，2年后风险比：0.515；95%置信区间【CI】，0.316-0.838；标称P值=0.0065）。在进行探索分析时，与未检测到MRD患者相比，吉瑞替尼对造血干细胞移植前后约50%的可检测到MRD患者显示出在RFS方面的改善。此外，与安慰剂相比，吉瑞替尼在北美亚群的RFS方面显示出的风险比为0.397（P=0.0022）。目前正在进行进一步分析，以了解整个研究人群的区域结果。

“虽然我们目前仍在对MORPHO III期试验的全部数据集进行全面评估，但这些数据让我们感到备受鼓舞，它们探索了吉瑞替尼在维持治疗方面具有的潜力，”安斯泰来高级副总裁兼肿瘤学开发负责人，医学博士，公共卫生硕士Ahsan Arozullah表示，“FLT3-ITD突变的AML患者往往面临比其他突变患者更糟糕的治疗结果，而且造血干细胞移植后的治疗选择也十分有限，他们的医疗需求未得到满足。在这些发现的基础上，我们仍将继续专注于与学术界分享最新进展，向AML患者群体提供我们在该领域的创新发现。”

“随着AML治疗领域的不断发展，对MRD这样可用于为AML的治疗提供方向的预后指标进行探索，对推动学术进步和提升病人治疗而言至关重要，”BMT CTN数据协调中心首席研究员、医学博士Mary M. Horowitz表示，“我们期待继续与安斯泰来合作，为患有急性髓系白血病的患者探索新的治疗方法。”

MORPHO III期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，对356名FLT3-ITD突变的、经过诱导治疗后处于缓解期的AML患者使用吉瑞替尼作为HSCT后两年的维持治疗的安全性和疗效与安慰剂进行对比。与安慰剂相比，该试验中使用吉瑞替尼治疗的患者没有达到其预设的无复发生存期主要终点和总生存期关键次要终点。最常见的治疗相关不良事件（TEAE）是中性粒细胞计数减少、腹泻和恶心，这与以往的吉瑞替尼试验基本一致。在FLT3-ITD AML患者中，与安慰剂相比，与吉瑞替尼相关的TEAE是中性粒细胞减少（42.1%对15.8%）和慢性移植物抗宿主疾病（GVHD）发病率增加（52.2%对42.1%）。更多的数据和亚分析将提交发表并在即将召开的医学会议上进行审议。

吉瑞替尼是一种FLT3抑制剂，已证明对于FLT3-ITD和FLT3-酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）突变有抑制作用。FLT3-ITD是一种常见的驱动突变，导致疾病负担高、预后效果差。吉瑞替尼在美国、日本、中国和多个欧洲国家的商品名为XOSPATA®，用于治疗患有复发或难治性FLT3阳性的AML成年患者。
 

1.本文翻译自安斯泰来全球新闻稿，原文链接为：https://www.astellas.com/en/news/27866
2.“本文所涉及的药品为研究中的药品，尚未在中国获批适应症, 安斯泰来中国不推荐任何未获批的药品使用（除中国大陆已获批的特殊地域外）。
3.本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。
4.如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。