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- 在被纳入优先审评及临床急需境外新药名单后加速获批

- 吉瑞替尼是首款且目前唯一获中国国家药品监督管理局批准用以治疗复发性或难治性急性髓系白血病的FLT3抑制剂

东京，2021年2月4日——安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准适加坦®（英文商品名XOSPATA® ，通用名富马酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumarate tablets，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。吉瑞替尼于2020年7月获得中国国家药品监督管理局的优先审评资格1 ，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单2，在加速通道下，今已获得批准。

中国哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出：“FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者亟需全新的治疗选择。作为中国首个获准用以治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病的标靶治疗药，在加速通道下获批的吉瑞替尼，可让我国病患迅速地取得创新的治疗选择。”

吉瑞替尼已显示对两种FLT3突变—— 即FLT3内部串联重复（FLT3 internal tandem duplication ，FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3 tyrosine kinase domain, FLT3-TKD）有显著的抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的急性髓系白血病患者3，比野生型的FLT3有更高的复发风险且整体生存期更短 4、5。FLT3-TKD突变则影响约7%的急性髓系白血病患者3。在急性髓系白血病的治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，在复发时确认患者FLT3突变的状况，有助于确定适当且具有潜力的标靶治疗手段 6。

中国医学科学院血液病学研究所副所长王建祥教授表示：“FLT3突变对急性髓系白血病患者的预后有着十分不良的影响。在充足疗效及安全性数据的支持下批准使用吉瑞替尼，为国内FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了一个重要的全新选择。”

中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示：“近年血液系统恶性肿瘤诊疗发展迅速，多种新型药物/疗法的应用使部分疾病——如淋巴瘤、骨髓瘤——进入‘无化疗’时代。吉瑞替尼获批用以治疗FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病，亦将促进急性髓系白血病的治疗向‘无化疗’时代迈进。”

急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤7，其发病率随着年龄增长而增加8 。急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一9。据估计，目前中国每年约有80,000人诊断患有白血病10。

安斯泰来肿瘤学发展部高级副总裁兼全球治疗领域负责人Andrew Krivoshik博士表示：“FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者亟需全新的治疗方法 ，他们如今在挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。吉瑞替尼的加速批准，是为中国的医生及病患提供全新治疗选择的重要一步。安斯泰来致力于针对治疗选择有限的难治性肿瘤，开发创新突破的解决方案，吉瑞替尼在中国的获批上市是我们承诺的一部分，对此我们十分期待。”

上述批准基于三期ADMIRAL试验结果，该结果已经发表于《新英格兰医学杂志》。比起接受挽救化疗的患者，接受吉瑞替尼治疗能显著延长总生存期（OS）。接受吉瑞替尼治疗的病患总生存期中位数为9.3个月，而接受挽救化疗者为5.6个月[风险比 = 0.64 (95% CI 0.49, 0.83), P=0.0004]11 。额外的中国患者药代动力学数据源自于正在进行的三期COMMODORE试验，该数据也得到审核。

吉瑞替尼的安全性以319名每日接受至少一剂120毫克吉瑞替尼，且携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者进行评估11。接受吉瑞替尼后所有等级中最常见的不良反应（发生率 ≥ 10%）为丙氨酸氨基转移酶（alanine aminotransferase，ALT）升高（25.4%）、天冬氨酸氨基转氨酶（aspartate aminotransferase，AST升高（24.5%）、贫血 （20.1%）、血小板减少症（13.5%）、中性粒细胞减少性发热（12.5%）、血小板计数减少（12.2%）、腹泻（12.2%）、恶心（11.3%）、血碱性磷酸酶升高（11%）、疲乏（10.3%）、白细胞计数减少（10%），以及血肌酸磷酸激酶升高（10%）。接受吉瑞替尼的患者中，发生了一例导致死亡的不良反应分化综合征。最常见的严重不良反应（发生率 ≥ 3%）为中性粒细胞减少性发热（Febrile Neutropenia，7.5%）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（3.4%），以及天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高（3.1%）。其他具有临床意义的严重不良反应，包括心电图QT间期延长（0.9%）以及可逆性后部脑病综合征（0.3%）。

此项获批对业绩的影响已经在安斯泰来本财年（截止2021年3月31日）的财务预测中有所体现。

本新闻稿是根据安斯泰来集团2021年2月4日发布的报道翻译的译文。所有内容以英语为优先解释。如欲了解原文，请点击：https://www.astellas.com/en/news/16411